Rang e Dale: Farmacologia
Biofármacos de proteínas e oligonucleotídios
convencionais (incluindo sua farmacologia), e estes serão usados como
critério para distingui-los. Iniciaremos com uma discussão sobre os
biofármacos de proteínas e oligonucleotídios.
Biofármacos e terapia gênica | De nição e potenciais usos
• Biofármacos incluem proteínas e anticorpos (e oligonucleotídios) usados como fármacos:
– Biofármacos de primeira geração são essencialmente cópias de proteínas ou
anticorpos endógenos, produzidos por tecnologia de DNA recombinante
– Biofármacos de segunda geração foram “desenhados” para melhorar o desempenho
da proteína, anticorpo ou agente antisense
• Aplicações:
– Anticorpos monoclonais terapêuticos
– Hormônios recombinantes
– Controle da expressão gênica (oligonucleotídios)
• A terapia gênica é a adição de material genético às células para prevenir, aliviar ou curar
uma doença
• Potenciais aplicações:
– Cura radical de doenças monogênicas (p. ex., brose cística, hemoglobinopatias)
– Melhora de doenças com ou sem componente genético, incluindo muitas doenças
malignas, neurodegenerativas e infecciosas
BIOFÁRMACOS DE PROTEÍNAS E OLIGONUCLEOTÍDIOS
O uso de proteínas como agentes terápicos não é uma ideia nova; a insulina,
extraída do tecido de pâncreas animal (ver Capítulo 32), e o hormônio do crescimento humano, extraído no passado de glândulas pituitárias de